新藥從研發到上市的漫長旅程—新藥該如何申請上市呢？

現今科技進步、醫學發展日新月異，許多藥廠、生技公司投入藥品開發，希望能為罹患罕見疾病或受各種癌症、疾病所苦的人類帶來希望。

新藥的開發與上市是一條長期投入的道路，平均耗費時間至少需十年^[1]。完整流程包括：臨床前試驗、臨床試驗、查驗登記申請，以及藥品上市後的新藥安全監測等階段。雖然過程漫長，但為了嘉惠病患、提升社會福祉，新藥開發仍為必要。

本文將帶你了解藥品從研發到上市的完整流程與相關法律規定。

一、什麼是新藥？

依據藥事法第7條規定，「新藥」指的是經主管機關衛福部審查後，認定在成分、療效與或使用方式上有創新的藥品^[2]。

二、新藥研發期的兩大基礎階段：從實驗室到臨床試驗

（一）臨床前試驗階段

新藥開發首先在實驗室進行基礎研究。此階段主要分為兩部分：

1. 藥物探索與篩選

研究開發機構須評估並比較各種化合物的活性、毒性、安定性等，從中選擇具潛力的「候選藥物」，再進入下一階段的臨床前試驗^[3]。近年來，AI技術的快速發展，也協助研究機構加速蒐集、分析學術及藥品資料、篩選候選藥物，有效縮短藥物研發過程^[4]。

2. 動物安全性驗證

而為了讓新藥可以安全且有效的應用於人體，研究機構必須先以「動物實驗」進行藥理試驗、毒性試驗等研究^[5]，確認藥品為有效且安全後，再向衛福部申請「藥品臨床試驗」（investigational new drug， IND）審查^[6]，通過後才能進入下一階段的臨床試驗。

（二）臨床試驗階段

根據藥事法、藥品優良臨床試驗作業準則等規定，「臨床試驗」是為了發現或證明藥品的治療作用、副作用或其他藥理作用，而在人體上進行的研究^[7]，會經過以下階段：

1. 人體試驗委員會審查

要進行人體臨床試驗，依藥品優良臨床試驗作業準則第13條規定^[8]，必須先經過人體試驗委員會（Institutional Review Board， IRB）的審查。所有文件備齊並經IRB核准通過後，才可以在經過核可的醫學中心或醫院進行臨床試驗。

2. 三期臨床試驗

人體臨床試驗主要可分成三期，目的是測試新藥的人體忍受劑量範圍，並確認療效、治療範圍、適應症，同時偵測不良反應、藥品交互作用等資料，為新藥上市前的關鍵試驗^[9]。

三、研發後藥品上市的門檻：新藥查驗登記

新藥在完成所有人體試驗後，必須向衛福部申請藥品的查驗登記（New drug application， NDA），經衛福部核准發給藥品許可證後，才可以合法製造、販售。

（一）法律依據與核心要求

依藥事法第39條第1項規定，製造、輸入藥品，必須將藥品成分、原料藥來源、規格、性能、製法的要旨，檢驗規格與方法等有關資料，連同原文和中文標籤、原文和中文仿單及樣品，並繳納費用，申請衛福部查驗登記，經核准發給藥品許可證後，才可以製造或輸入^[10]。

（二）臺灣的加速審查機制

有鑑於新藥上市流程複雜、歷時甚久，衛福部食品藥物管理署特別針對國人生命及健康維護有迫切需求，或特定少數族群及特殊嚴重疾病的藥品，陸續公告多項藥品查驗登記的加速審查機制，例如：新藥查驗登記精簡審查機制、新藥查驗登記優先審查機制等^[11]，目的在縮短藥品審查時間，讓新藥及早上市，及時幫助到需要的人^[12]。

四、上市後的安全把關：新藥安全監測

而藥品經衛福部核准上市後，仍必須進行「新藥安全監測期」，也稱為第四階段的臨床試驗^[13]。目的是針對新藥持續進行追蹤，監測並通報新藥在實際使用中所發生的不良反應、嚴重副作用、死亡發生情形，或了解是否有其他新適應症，以確保藥品的安全與效益^[14]。

五、結論

新藥從實驗室的基礎研究到最終的市場上市，是一條嚴謹且漫長的旅程。
這段旅程涵蓋了在動物身上驗證安全性的臨床前試驗，經人體試驗委員會核准的分期臨床試驗，最後還須向衛福部申請藥品的查驗登記，經核准發給藥品許可證後，新藥才可以合法的製造、販售，而即使上市後，新藥仍需接受新藥安全監測。

雖然過程耗時費力，但正是這套嚴格的法規流程，確保藥品能有效且安全地嘉惠病患，提升整體社會福祉，達成「對抗罕見疾病」、「延續人類壽命」的關鍵目的。